Ис­сле­дова­тели США отключили  ген в клет­ках пе­чени мы­ши, свя­зан­ный с хо­лес­те­рином, с по­мощью на­нотех­но­логий и мощ­но­го инс­тру­мен­та для ре­дак­ти­рова­ния ге­нов CRISPR-Cas9. Раз­ра­бот­ка по­может в соз­да­нии но­вых спо­собов кор­рекции ге­нов, от­ве­ча­ющих за вза­имос­вязь вы­соко­го уров­ня хо­лес­те­рина и за­боле­ваний пе­чени.

«Мы по­каза­ли, что мо­жем сде­лать на­ночас­ти­цу, под­хо­дящую для пос­то­ян­но­го и кон­крет­но­го ре­дак­ти­рова­ния ДНК в пе­чени взрос­ло­го жи­вот­но­го», - ска­зал ав­тор ис­сле­дова­ния Да­ни­эль Ан­дерсон, про­фес­сор Мас­са­чусет­ско­го тех­но­логи­чес­ко­го ин­сти­тута.

В пла­нах уче­ных – раз­ра­бот­ка пос­то­ян­но­го ре­дак­ти­рова­ния ге­нов, та­ких как PCSK9 - ге­на, ре­гули­ру­юще­го хо­лес­те­рин, ко­торый уже яв­ля­ет­ся целью двух пре­пара­тов, сде­лан­ных би­отех­но­логи­чес­ки­ми ком­па­ни­ями Regeneron Pharmaceuticals и Amgen.

В ис­сле­дова­нии уче­ные пы­тались раз­ра­ботать бе­зопас­ный и эф­фектив­ный спо­соб дос­тавки ком­по­нен­тов, не­об­хо­димых для CRISPR-Cas9. Его прин­цип ра­боты по­хож на мо­леку­ляр­ные нож­ни­цы, ко­торые мо­гут вы­бороч­но уре­зать де­фек­тные ге­ны и за­менять их но­выми учас­тка­ми ДНК.

Сис­те­ма сос­то­ит из ДНК-ре­жуще­го фер­мента под наз­ва­ни­ем Cas9 и учас­тка РНК, ко­торый нап­равля­ет ре­жущий фер­мент в пра­виль­ное мес­то в ге­номе. До се­год­няшне­го дня боль­шинс­тво ис­сле­дова­тель­ских ко­манд ис­поль­зо­вали ви­русы для дос­тавки CRISPR в клет­ки. Од­на­ко их ме­тод ог­ра­ничен, по­тому что им­мунная сис­те­ма мо­жет раз­вить ан­ти­тела к вво­димым ви­русам.

Что­бы пре­одо­леть эту проб­ле­му, ко­ман­да Да­ни­эля Ан­дерсо­на хи­мичес­ки мо­дифи­циро­вала ком­по­нен­ты CRISPR, что­бы за­щитить их от фер­ментов в ор­га­низ­ме, ко­торые мо­гут им нав­ре­дить. За­тем они встав­ля­ли этот ма­тери­ал в на­нораз­мерные жи­ровые час­ти­цы и вво­дили их в мы­шей, где они про­ника­ли в клет­ки пе­чени.

В эк­спе­римен­тах, нап­равлен­ных на ген PCSK9, сис­те­ма ока­залась очень эф­фектив­ной. Бо­лее чем в 80% кле­ток пе­чени ген был ус­тра­нен. Бе­лок PCSK9, по­лучен­ный этим ге­ном, не об­на­ружи­вал­ся у об­ра­ботан­ных мы­шей, ко­торые так­же име­ли 35% сни­жение об­ще­го хо­лес­те­рина, со­об­ща­ют ис­сле­дова­тели.

Вы­сокий уро­вень хо­лес­те­рина мо­жет за­купо­ривать ар­те­рии, вы­зывая сни­жение кро­вото­ка, что мо­жет при­вес­ти к сер­дечно­му прис­ту­пу или ин­суль­ту.

В нас­то­ящее вре­мя ко­ман­да ра­бота­ет над вы­яв­ле­ни­ем дру­гих за­боле­ваний пе­чени, ко­торые мо­гут из­влечь вы­году из это­го под­хо­да, и уточ­не­ния ме­тоди­ки ис­поль­зо­вания сре­ди па­ци­ен­тов.